Tosielämän tieto tukee lääkkeiden pääsyä markkinoille – esimerkkinä teduglutidi

Meillähän on jo kliiniset lääkekokeet. Miksi ihmeessä tarvitsemme vielä tosielämän tietoakin? Kysymys on järkevä, mutta niin on vastauskin: tosielämän tieto ei korvaa kliinisistä tutkimuksista saatua tietoa, mutta se täydentää kliinisistä tutkimuksista saatua tietoa merkittävästi.

Tedugluditi on konkreettinen esimerkki tosielämän tiedon hyödyntämisestä. Se on ensimmäinen lyhytsuolioireyhtymän hoitoon tarkoitettu lääkeaine. Suomessa se sai rajoitetun korvattavuuden lapsipotilaille viime keväänä sen jälkeen, kun Medaffconin, Helsingin ja Uudenmaan sairaanhoitopiirin Husin ja lääkeyhtiö Takedan tosielämän tietoa hyödyntävä projekti päättyi.

Suolen toiminta pettää

Lyhytsuolioireyhtymässä suolen toiminta pettää, eikä ohutsuoli enää imeytä nesteitä ja ravinteita tarpeeksi. Syynä on suolen typistysleikkaus, sairaus tai synnynnäinen vaurio. Ilman lääkettä ainoa hoitomuoto on parenteraalinen ravitsemus, mikä tarkoittaa suoraan laskimoon annosteltavaa ravitsemusliuosta.

Suomessa hoidetaan noin 20 lyhytsuolioireyhtymäpotilasta vuosittain.

Medaffcon, lääkeyhtiö Takeda sekä Hus selvittivät lyhytsuolioireyhtymäpotilaiden terveydenhuollon resurssien käyttöä ja kustannuksia vuosina 2010–2019. Käytössä oli Husin tietoallas.

Tutkimusyhteistyö on ollut hedelmällistä

Medaffconin tieteellisen asiantuntijan Liisa Ukkola-Vuotin mukaan potilaiden löytymistä vaikeutti se, että lyhytsuolioireyhtymässä ei ole kyse yhdestä sairaudesta. Potilaita ei voinut löytää yksittäisellä diagnoosikoodilla, mutta lääkäreiden potilaslistat antoivat tutkijoille kattavan käsityksen potilaista.

Potilaista kerättiin esimerkiksi demografista tietoa eli sukupuoli, paino ja pituus, tietoa annetusta hoidosta eli potilaskäynneistä ja kontakteista, toimenpiteistä ja laboratoriotutkimuksista, tietoa kirjatuista diagnooseista ja otteita potilasteksteistä.

– Tutkimusyhteistyö on ollut hedelmällistä Husin kliinikkojen kanssa. Aikuis- ja lapsipuolen lääkärit ovat päässeet tekemään yhteistyötä tämän projektin myötä, Ukkola-Vuoti kertoo.

Parhaillaan mukana olleet tutkijat ja lääkärit laativat tieteellisiä julkaisuja aiheesta.

Tosielämän tiedosta on moneksi

Teduglutidi-case osoittaa tosielämän tiedon tuomia hyötyjä. Tämän lisäksi tosielämän tieto voi auttaa esimerkiksi näin:

• Kuvata lääkkeen pitkäaikaisia hyötyjä todellisessa käyttäjäryhmässä.
• Selvittää potilasryhmät, jotka hyötyvät hoidosta eniten tai joiden hoitovaste arvioidaan huonoksi.
• Osoittaa lääkeaineen pitkäaikaisia haittavaikutuksia.
• Nostaa esiin lääkeaineen potentiaalisia uusia käyttötarkoituksia.
• Hoidon suorien ja epäsuorien kustannusten ja kustannustehokkuuden suuruusluokka selviää yhdistämällä tosielämän kliinistä tietoa, eläke- ja sairauspoissaolotietoa sekä lääkekustannustietoja.

Medaffconin tieteellinen asiantuntija Liisa Ukkola-Vuoti kertoi tosielämän tiedon merkityksestä teduglutidi-esimerkin kautta Medaffconin asiakasillassa, joka järjestettiin Espoon modernin taiteen museossa Emmassa 14.9.2022.