19.11.2019

ISPOR Europe 2019 konferenssin tärkeimmät opit

Vuoden 2019 terveystaloustieteen suurin konferenssi ISPOR Europe järjestettiin tänä vuonna Kööpenhaminassa. Keskeiset puheenaiheet ja trendit ovat Euroopan tasolla ja yksittäisissä maissa samoja, kuin meillä Suomessa; lääkkeiden ja terveysteknologioiden arviointi ja hinnoittelu, riskinjakosopimukset, tosielämän tiedon hyödyntäminen ja yksilöllinen lääkehoito.

Innovatiiviset lääkkeet ja yhä pidemmälle yksilöllistetty lääkehoito mullistavat potilaiden hoitoa, mutta samalla maksajat kamppailevat budjetin hallintaan liittyvien haasteiden parissa. Ratkaisuna esitettiin esimerkiksi hallittua käyttöönottoa ja riskinjakosopimuksia sekä indikaatioperusteista hinnoittelua. Hallittu lääkkeiden käyttöönotto sekä riskinjakosopimukset ovat sekä Suomessa, että muissa Euroopan maissa arkipäivää ja yhä useammat innovatiiviset valmisteet otetaan käyttöön ja rahoitetaan näiden menetelmien kautta. Indikaatiokohtaisen hinnoittelun osalta etsitään vielä yrityksiä ja maksajia tyydyttäviä ratkaisuja ja keskustelu aiheesta jatkunee tulevina vuosina.

Tosielämän tieto päätöksenteon tukena

Teknologian ja terveydenhuollon tietojärjestelmien kehittymisen myötä tosielämän tietoa on yhä enemmän ja paremmin saatavissa. Tiedon käytettävyyden lisääntyessä huomio kiinnittyi erityisesti tiedon analysoinnissa käytettyihin menetelmiin ja siihen, miten kliinisistä tutkimuksista kerättyä tietoa ja tietoaukkoja voidaan täydentää. Nykyisellään alihyödynnettyjä mahdollisuuksia nähdään erityisesti RWE:n hyödyntämisessä terveydenhuollon päätöksenteossa, terveydenhuollon arvioinneissa sekä myyntilupaviranomaisten päätöksissä.

Tosielämän tietoon liittyy myös toinen kiinnostava aihe; Big Data, joka nähdään tulevaisuudessa kliinikon päätöksenteon työkaluna ja yhä enemmän mahdollisuutena lääketutkimuksen parissa. Laajoja terveydenhuollon tietomassoja hyödyntäviä tekoälyratkaisuja on jo olemassa ja tutkimusta aihealueen tiimoilta julkaistaan runsaasti, mutta mahdollisuuksistaan huolimatta kehitys on muita sektoreita jäljessä. Tähän vaikuttaa merkittävästi esimerkiksi yksityisyyden suojaan liittyvät haasteet. Väestön ikääntyessä terveydenhuollon resurssit ovat yhä suurempi haaste, johon ratkaisuksi nähdään RWE:n ja isojen tietomassojen hyödyntäminen sekä terveystaloudellisen tutkimuksen keinot.

Yksilöllistetty lääkehoito – mahdollisuudet ja haasteet

Yksilöllistettyä lääkehoitoa käsiteltiin useissa konferenssiesityksissä. Geenien rooli sairauksien kehittymisessä ja taudinmäärityksessä käytettävät diagnostiset testimenetelmät, mukaan lukien uuden sukupolven sekvensointimenetelmät, geenimutaatioihin perustuvien syöpäsairauksien ja harvinaissairauksien hoitoon kehitetyt uudet innovatiiviset lääkehoidot, ja niiden arviointi olivat esillä laajasti. Uusi hoitomuoto voi oikeuttaa korkeamman hinnan parantamalla hoitotuloksia osalla potilaista merkittävästi ja tarjoamalla joillekin potilaille jopa parantavan hoidon krooniseen sairauteen. Yksilöllistettyjen lääkehoitojen hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointiin ja käyttöönottopäätöksiin liittyy kuitenkin monia haasteita, kuten pienet ja heterogeeniset potilaspopulaatiot, luotettavien diagnostisten testimenetelmien saatavuus geenimutaatioiden tunnistamiseksi ja hoidon oikea-aikainen kohdentaminen siitä eniten hyötyville, riittävän kliinisen tutkimusnäytön tuottamisen vaikeudet, epävarmuus pitkän aikavälin vaikuttavuudesta sekä relevanttien vertailuhoitojen puuttuminen. Miten siis voidaan välttää esim. HTA-arviointiprosesseista johtuvat viiveet kliinisesti tehokkaiden ja mahdollisesti kustannusvaikuttavien uusien hoitojen saamisessa niistä hyötyvien potilaiden käyttöön? Lisäksi potilaat voivat kustannussyistä olla eriarvoisessa asemassa diagnostisen testauksen ja uusien lääkehoitojen saamisen suhteen.

Uusien teknologioiden arvioinnissa tarvitaan uudenlaisia mallintamisen menetelmiä, asiantuntemusta ja tietoa pitkälle kehitetyistä yksilöllisistä lääkehoidoista ja diagnostiikkamenetelmistä, johon HTA-viranomaiset ovat jo vastanneet tiivistämällä kansainvälistä yhteistyötä. Yksilöllistetystä lääkehoidosta ja sen haasteista käytiinkin paljon keskustelua, sillä terveydenhuollolla, yrityksillä ja uusien hoitojen käyttöönotosta päättävillä tahoilla on tulevaisuudessa isoja kysymyksiä ratkaistavanaan.

Vuoden 2019 ISPOR Europe -konferenssissa kävijät ja artikkelin kirjoittajat:

Triin Männik
Lotta Koski
Tatu Sainio
Ritva Suominen

Lähde: https://www.ispor.org/heor-resources/about-heor/top-10-heor-trends (mukaillen)