11.05.2022

Lääkeviranomainen arvostaa terveystaloudellisten selvitysten johdonmukaisuutta 

Terveystaloudelliset selvitykset tuovat lisätietoa viranomaisten lääkevalmisteita koskevaan päätöksentekoon. Millainen on lääkkeiden hintalautakunnan asiantuntijan näkökulmasta hyvä terveystaloudellinen selvitys ja missä on kehitettävää? 

Terveystaloustieteen asiantuntija Kalle Aaltonen on työskennellyt lääkkeiden hintalautakunnassa eli Hilassa viisi vuotta. Tuona aikana hänelle on muodostunut hyvä käsitys siitä, millainen terveystaloudellinen selvitys tukee viranomaisen ja päätöksentekijän työtä parhaiten sekä mistä asioista herää useimmiten kysymyksiä.  

Hila päättää lääkekorvausjärjestelmään kuuluvista avoterveydenhuollon lääkevalmisteista sekä niiden tukkuhinnoista ja korvausluokista.   

Aaltosen mukaan Hilan asiantuntijan näkökulmasta terveystaloudellisissa selvityksissä on olennaista avoin ja yksityiskohtainen raportointi, josta ilmenee käytetyt lähtötiedot, tehdyt oletukset, mallin rakenne ja perusteet valinnoille. 

“Laskentamallin, jolla tulokset on mallinnettu, tulee olla vapaasti muokattavissa ja toistettavissa. Yleensä näin onkin.

Yleinen vaatimus selvityksille on, että niiden lähtötietoina on käytetty tuoreinta saatavilla olevaa tutkimustietoa avoimesti ja valikoimatta. Myös johdonmukaisuus on olennainen vaatimus selvityksille. Tästä joudutaan Aaltosen mukaan kuitenkin usein antamaan palautetta Hilan arvioinneissa.  

Selvityksen sisäinen validiteetti edellyttää, että käytetyt lähtötiedot ovat keskenään johdonmukaisia eli esimerkiksi hoidolla saavutetut terveysvaikutukset ja käytetty annos perustuvat samaan lähteeseen. 

“Selvityksen tulokset eivät välttämättä ole täysimääräisesti yleistettäviä Suomeen, mikäli lähtötietona käytetty kliininen koe poikkeaa hoidoiltaan suomalaisesta hoitokäytännöstä. Toisaalta yksittäistä lähtötietoa, kuten esimerkiksi potilaan saamia jatkohoitoja, ei voi vaihtaa toiseksi rikkomatta selvityksen sisäistä validiteettia ilman että muutoksen laajempaa vaikutusta huomioidaan”, Aaltonen sanoo.  

Toinen hyvin tyypillinen palautteen aihe etenkin syöpälääkkeiden kustannusvaikuttavuusmalleissa on oletus siitä, kuinka hoidon lopettamisen hyöty mallinnetaan saavutettavissa olevaan elinaikahyötyyn. 

“Jos myyntiluvan haltija mallintaa, että syöpälääkkeellä tulee alempi kuolleisuus kuin vertailuvalmisteella, tulisi mallintaa, jatkuuko hyöty vielä lääkkeen lopetuksen jälkeen. Näissä ositetuissa elinaikamalleissa tarkasteltavana on aina oltava muitakin kuin optimistisin skenaario.” 

Kolmas keskeinen asia hyvässä selvityksessä on yhdenmukaisuus ehdotetun korvattavuuden laajuudessa ja terveystaloudellisen selvityksen potilasjoukossa sekä keskeisissä oletuksissa, kuten hoidon jatkamisen ehtona olevassa hoitovasteen saavuttamisessa.  

 

Kotimaisella datalla on paikkansa 

Paikallisen suomalaisen reaalimaailman näytön ja havainnoivan tutkimustiedon perusteella voidaan Aaltosen mukaan parantaa terveystaloudellisen selvityksen yleistettävyyttä. Se kuitenkin edellyttää, että tiedot voidaan yhdistää kliinisen kokeen lähtötietoihin selvityksen sisäistä validiteettia vaarantamatta.  

“Tyypillisiä suomalaiseen tutkimusnäyttöön, tai sen puutteessa asiantuntija-arvioihin, perustuvia lähtötietoja ovat terveydenhuollon resurssienkäytön tarve ja niiden yksikkökustannukset.

Yleistettävyyden parantamisessa voi hyödyntää regressiomalleja. Esimerkiksi hoidon suhteellisen tehon kliinisestä kokeesta voi ekstrapoloida suomalaiseen potilasjoukkoon. 

“Joissain tilanteissa tämä voi olla hyödyllistä, mutta haasteena on, ettei yritystä edellytetä tekemään yleistämistä. Tästä voi seurata tilanne, että yleistäminen tehdään, kun tulokset ovat suotuisampia ja jätetään tekemättä, jos ne eivät ole suotuisia. Tämän takia haluamme aina nähdä myös alkuperäisen kliinisen kokeen muokkaamattoman tuloksen.” 

 

Valtakunnallisen tiedon saaminen hoitokäytännöistä on hankalaa 

Lääkkeiden hintalautakunnan päätöksenteossa tiedot nykyisestä hoitokäytännöstä, potilasjoukon koosta ja hoitojen kustannuksista ovat keskessä asemassa. Tietojen saaminen valtakunnallisesti on kuitenkin hankalaa ja tähän Aaltonen toivoisi muutosta. 

“Avohoidon lääkkeiden ja niiden käyttäjien osalta saadaan jo jonkin verran maanlaajuisesti kattavaa tietoa Kelan etuusrekisteristä, mutta sairaalahoitojen osalta tilanne on vaikeampi. Odotan mielenkiinnolla ja suurin odotuksin kansallisesti kattaviin potilasasiakirjatietoihin perustuvien tutkimusten mahdollistumista muun muassa uusien laaturekisterien avulla”, Aaltonen sanoo. 

RWE-tiedon merkitykseen lääkehoitojen arvioinnissa tulevaisuudessa vaikuttavat Aaltosen mukaan muun muassa se, kuinka potilasasiakirjoja saadaan käyttöön, kuinka lupaprosessit toimivat sekä miten lääkehoitoja voidaan todentaa arjessa. RWE-tieto ei kuitenkaan korvaa satunnaistettuja kliinisiä kokeita, vaan varmentaa ja täydentää niistä saatua tietoa.