14.09.2022

Synteettinen data ja yhteinen tietorekisteri – RWE-tiedon tulevaisuus lähestyy vauhdilla

Tosielämän tiedon hyödyntäminen etenee vauhdilla ja kehitysaskeleet ovat nopeita.

Tosielämän tiedon, eli esimerkiksi terveydenhuollon rekistereihin kertyvän tiedon, hyödyntäminen lääkkeen elinkaaren eri vaiheissa kehittyy vauhdikkaasti. Medaffconin toimitusjohtaja Jarmo Hahl kuvaa kehitystä polkuna, joka laajenee ja vahvistuu koko ajan.

– Aluksi RWE-tietoa ei käytetty lainkaan, nyt yritykset ja viranomaiset hyödyntävät sitä monin tavoin ja jossain vaiheessa vuosien kuluttua RWE-tiedon käytöstä tulee oletettavasti automatisoitua ja hoidon vaikuttavuuden osoittamisesta sen avulla pakollista.

Myös Fimean arviontipäällikkö Vesa Kiviniemi pohtii, että RWE-tiedon merkitys voi kasvaa tulevaisuudessa. Olennaista on kuitenkin muistaa se, että RWE-tiedolla on aina kliinisiä tutkimuksia täydentävä luonne.

Kansallinen tietolähde lääkkeiden arviointiin

Medaffconin Jarmo Hahlin mielestä olisi tärkeää, että Suomeen saataisiin yksi kansallinen tietolähde lääkkeiden arviointiin. Se voitaisiin toteuttaa esimerkiksi niin, että sairaalalääkkeet koottaisiin ensin yhteen tietolähteeseen, joka lopulta yhdistetään KELAn rekisterin kanssa yhtenäiseksi tietolähteeksi.

– Yksi rekisteri mahdollistaisi sen, että kaikki tiedot olisivat helposti ja sujuvasti käytettävissä kansallisesti. Silloin tietomassa olisi nykyistä laajempi ja mahdollistaisi nykyistä paremman tiedonsaannin esimerkiksi harvinaisista sairauksista. Terveydenhuollon tietojohtamisen osalta pitäisi itse asiassa päästä eroon tutkimuksista, kansalliseen rekisteriin perustuvan seurannan arvioinnin tulisi olla jatkuvaa ja reaaliaikaista.

Hahlin mukaan kansallinen tietolähde tukisi lääkeviranomaisia lääkehoitojen arvioinnissa. Hoitoyksiköitä se ohjaisi yhtenäiseen kirjaamiseen. Myös potilaalle olisi etuja rekisteristä, koska sen kautta saisi tietoa hoitokäytännöistä eri puolella Suomea.

Yhtenäisen rekisterin tekeminen olisi teknisesti jo nyt mahdollista eikä Hahl näe siinä olevan esimerkiksi tietoturvariskejä. Esteenä rekisterin tekemiselle ovat hänen mukaansa kuitenkin tiukka tulkinta toisiolaista, huolet tietosuojasta ja ylivarovaisuus.

Jarmo Hahl, Medaffcon Marekt Access

Medaffconin Jarmo Hahlin mielestä olisi tärkeää, että Suomeen saataisiin yksi kansallinen tietolähde lääkkeiden arviointiin.

Synteettinen data lieventäisi tietoturvahuolia

Yksi mahdollisuus ohittaa ylipäätään RWE-tietoon liitetyt tietoturvahuolet on synteettisen datan käyttö. Siinä aidosta datasta, kuten potilastiedoista, luodaan synteettinen versio. Sen avulla voidaan tuottaa samat tilastolliset suureet kuin aidolla datalla ilman, että alkuperäisen datan potilaat ovat edes teoriassa tunnistettavissa.

– Synteettistä dataa on jo käytössä akateemisessa tutkimuksessa. Parhaillaan lääkkeitä arvioivat viranomaiset keskustelevat, voitaisiinko heidän arvioinneissaan tehdä päätelmiä synteettisen datan perusteella.

Yksi edistyneistä RWE-tiedon hyödyntämisen tavoista on virtuaalikontrollihaarojen käyttö. Niiden hyödyntäminen lisääntyy tulevaisuudessa, Medaffconin Data Analysis Lead Iiro Toppila sanoo.

Virtuaalikontrollihaara tarkoittaa tutkimuksen verrokkijoukon kuvaamista RWE-tutkimuksen avulla tilanteissa, joissa kliininen tutkimus olisi epäeettinen vaihtoehto. Esimerkiksi syöpähoidoissa kliinisen tutkimuksen verrokkihaaraa ei yleensä voida toteuttaa, koska potilaita ei voida jättää ilman hoitoa.

Virtuaalikontrollihaarojen käyttö on tyypillistä erityisen lupaavilla hoidoilla, joissa myyntilupa saadaan vaiheen 2 tutkimuksen perusteella, joissa ei ole vertailuhoitoa tai näyttöä kokonaiselossaoloajasta.

Medaffcon on tehnyt tutkimuksia, joissa on käytetty virtuaalikontrollihaaroja tuottamaan lisätieto päätöksentekijöille esimerkiksi syöpähoidoissa ja harvinaissairauksissa.

Viranomaisten suhtautuminen yksihaaraisiin kliinisiin tutkimuksiin on muutoksessa. Fimean arviointipäällikkö Vesa Kiviniemen mukaan esimerkiksi Euroopan lääkevirasto näyttää muuttaneen linjaansa suhtautumisessa yksihaaraisiin tapaussarjoihin.  Noin 10 vuotta sitten oli hyvin harvinaista, että lääkevalmiste sai yksihaaraisella tapaussarjalla myyntiluvan, mutta nyt se on yleistynyt.

 


Lue lisää

Lue Medaffconin RWE tutkimuspalveluista