27.04.2022

Epävarmuus on aina läsnä uuden lääkkeen käyttöönottoa arvioitaessa

Päätöksenteon näkökulmasta on tärkeää, että lääkehoidosta tehty terveystaloudellinen selvitys tuo selkeästi esille myös arvioon kuuluvat epävarmuudet.

Kun arvioidaan uuden, markkinoille tulossa olevan lääkkeen odotettuja hyötyjä ja kustannuksia, taloudelliseen arviontiin liittyy aina epävarmuutta. Siksi onkin tärkeää, että lääkehoidosta tehty terveystaloudellinen selvitys kuvaa selkeästi myös arvioinnin keskeiset epävarmuuden lähteet.

“Hyvä ja laadukas terveystaloudellinen selvitys tuo esiin mallin rakenteeseen, parametreihin ja arvioinnin menetelmiin liittyvät epävarmuudet ja sen, kuinka nämä vaikuttavat arvioinnin tuloksiin”, sanoo Fimean lääketaloustieteilijä Piia Rannanheimo.

Malliin liittyvä epävarmuus on päätöksentekijän näkökulmasta erittäin keskeinen asia.

“Yritykset voisivat aina kiinnittää enemmän huomiota nimenomaan epävarmuuden raportointiin, se ei tietenkään aina ole helppoa.”

Fimean HTA-toiminnan painopiste on uusien sairaalassa käytettävien lääkkeiden arvioinnissa. Yritys voi halutessaan toimittaa Fimean käyttöön ja osaksi arvioinnin tietopohjaa kustannusvaikuttavuusanalyysin.  Tarkoitus on tuottaa arvio uuden hoidon keskimääräisistä kustannuksista ja terveysvaikutuksista suhteessa sen hoitovaihtoehtoihin. Lisäksi tulisi arvioida, eroaako hoidon kustannusvaikuttavuus eri potilasryhmissä.

Osana kustannusvaikuttavuusanalyysiä yritykset toimittavat Fimealle myös kustannusvaikuttavuusanalyysin tietoteknisen sovelluksen, yleensä excelin, johon terveystaloudellisen selvityksen malli on rakennettu. Sen avulla Fimean arvioijat pääsevät itse arvioimaan, kuinka laadukas työ on.

“Haluamme itse tarkastella, arvioida ja kokeilla, mitä tapahtuu, jos mallissa olevia asioita muuttaa. Katsomme ylätasoisesti myös matemaattista virheettömyyttä ja teknistä toimivuutta, mutta ennen kaikkea haluamme tunnistaa ne asiat, jotka kaikkein eniten vaikuttavat tulokseen, vaikkapa inkrementaaliseen kustannusvaikuttavuussuhteeseen.”

 

Vaativaa päätöksentekoa

Mitä personoidumpiin hoitoihin ja pienempiin potilasryhmiin mennään, sitä ohuempaa kliininen näyttö uudesta lääkevalmisteesta usein on. Silloin myös valmisteen korvattavuutta tai palveluvalikoimaan liittämistä koskevan kannanoton tekemiseen liittyy väistämättä enemmän päätösepävarmuutta.

Valmisteen näytön arviointi itsessään ei Rannanheimon mukaan ole sen vaikeampaa pienessä tai isossa potilasryhmässä, koska näyttö arvioidaan aina käytettävissä olevan tiedon pohjalta. Sen sijaan päätöksenteko on haastavampaa, koska asiassa painaa monta eri näkökulmaa.

Päätöksenteko voi Rannanheimon mukaan olla vaativaa esimerkiksi silloin, kun tarjolla on valmisteita potilasryhmille, joilla hoidollinen tarve on iso, eikä käytettävissä ole ennestään hyviä hoitovaihtoehtoja.

“Tällainen tilanne on silloin, kun hoidon kohteena on vakava, huonoennusteinen sairaus ja uuden hoidon tehosta on raportoitu lupaavia ja toivoa herättäviä tuloksia. Samaan aikaan tutkimusten seuranta-ajat ovat vielä lyhyitä eikä vasteen pysyvyydestä tai pidemmän aikavälin hoitotuloksista ole ehtinyt kertyä tietoa. Kuitenkin hoidon kustannus ja valmisteen hinta ovat usein korkeita myös suhteessa hoidon odotettuun, mallinnukseen perustuvaan hyötyyn. Tällainen yhdistelmä on vaikea päätöksenteon ja kohtuullisen hinnan arvioinnin kannalta.”

 

Paikallisen datan merkitys

Kotimaista dataa käytetään Rannanheimon kokemuksen mukaan terveystaloudellisissa selvityksissä aina, jos sen käyttö on mahdollista. Hänen mukaansa terveystaloudellisen mallissa tulisi kuvata esimerkiksi paikallisen potilasryhmän taustariskiä, ikää ja sairauden etenemistä, jos näissä on osoitettu maantieteellistä vaihtelua.

Utiliteetti- ja elämänlaatutieto, resurssien käyttö ja hintatiedot tulevat myös usein paikallisesta datasta.

“Paikallisen datan käyttö riippuu siitä, mitä dataa on saatavissa ja mikä on oletus eri maiden välillä olevasta vaihtelusta.”

 

Tarkempi sote-data tukisi päätöksentekijää

Lääkkeen käyttöönottovaiheessa päätöksentekijän käytettävissä oleva tietopohja on Rannanheimon mukaan aina väistämättä raakile ja siihen sisältyy epävarmuutta. Hän toivoisi, että käytössä olisi nykyistä enemmän sote-dataa, jonka avulla pystyy kuvaamaan nykyistä hoitokäytäntöä, hoidon kohteena olevaa potilasryhmää ja resurssien käyttöä.

“Mitä yksilöllisemmäksi hoidot menevät, niin tuntuma on, että juuri tietystä spesifistä joukosta ei ole kovin kattavasti tietoa.”

Syövänhoito ja syöpälääkkeet ovat hyvä esimerkki tällaisesta tilanteesta. Päätöksenteon tueksi on jo nykyisin saatavissa tietoa esimerkiksi tietyntyyppistä rintasyöpää sairastavista potilaista ja heidän hoidostaan.

“Kun tarvittaisiin tarkempaa tietoa potilaista, jotka ovat jo saaneet tähän kyseiseen rintasyöpään tiettyä hoitoa ja joita hoidetaan nyt vaikkapa kolmannen linjan hoidoilla, ei tällaista tietoa löydy sote-rekistereistä. Juuri tämän kaltaisille, tarkkaan rajatuille potilasryhmille uudet lääkkeet kuitenkin kohdistuvat.”

Rannanheimon toiveena on, että laaturekisterien kehitys voisi osaltaan täydentää myös uusien lääkkeiden hallitussa käyttöönotossa tarvittavaa tietopohjaa. Samaan aikaan häntä kuitenkin mietityttää, kuinka yksityiskohtaista tietoa niihin voidaan sisällyttää.

“Suomessa on vahva kertakirjaamisen periaate ja sama data palvelee monia eri tarkoituksia. HTA-arvioinnin tarpeet kilpailevat monen muun sote-datan käyttötarkoituksen kanssa, joten voi olla, ettei ole realismia odottaa laaturekistereiden sisältävän tietoja sillä tarkkuudella, jota tarvitaan uusien lääkkeiden hallittuun käyttöönottoon liittyvässä päätöksenteossa.”