31.05.2022

Tosielämän tieto täydentää kliinisiä tutkimuksia – tiedon merkitys voi kasvaa tulevaisuudessa

RWE eli tosielämän tieto tarjoaa lääkkeitä arvioiville viranomaisille tietoa sairauden yleisyydestä ja hoitojen käytöstä. Kliiniset tutkimukset ovat aina tiedon perusta, mutta tosielämän tiedon merkitys sairaalalääkkeiden arvioinnissa voi tulevaisuudessa laajentua.

Fimean arviointipäällikkö Vesa Kiviniemi arvioi työssään Suomen markkinoille ensimmäistä kertaa tulevia sairaalalääkkeitä. Lääkkeen kustannusvaikuttavuus on yksi osa Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean tekemää arviointia.

Tosielämän tiedolla eli RWE-tiedolla on lääkkeiden arvioinnissa kliinisten kokeiden tuloksia täydentävä rooli. Fimean työssä pääpaino on kuitenkin valmisteissa, jotka ovat vasta tulossa markkinoille, joten myöskään tosielämän tietoa niistä ei ole vielä saatavissa. Siksi arvioinnit nojaavat paljolti myyntilupavaiheen pivotaalitutkimuksiin eli kliinisiin 3-vaiheen lääketutkimuksiin.

RWE-tieto on Kiviniemen mukaan tietyissä tapauksissa hyödyllistä myös Fimean arvioinneissa. Siitä on hyötyä tilanteissa, joissa pitää tehdä epäsuoria vertailuja olemassaoleviin hoitoihin tai käyttää ns. maic-vertailua (matching-adjusted indirect treatment comparison). RWE-tieto on hyödyllistä myös silloin, kun tarvitaan tietoa taudin kulusta tai ennusteesta nykyhoidoin eli ilman arvioinnin kohteena olevaa lääkevalmistetta.

“Perusajatus on, että tosielämän tieto eri sairauksiin ja niiden hoitoon liittyen on hyödyksi. Sen avulla saadaan tietoa sairauden yleisyydestä ja hoitojen käytöstä.”

RWE-tiedon merkitys voi kasvaa

RWE-tiedon merkitys viranomaisten tekemässä sairaalalääkkeiden arvioinnissa voi tulevaisuudessa laajentua, Kiviniemi arvioi. Se tosin riippuu paljon arviointimekanismista eli siitä, millainen mekanismi sairaalalääkkeiden arviointiin tulee. Jos aiemmin tehtyjä arviointeja aletaan päivittää, voi se kasvattaa RWE-tiedon merkitystä. Nykyisin arviointien päivitystä ei systemaattisesti tehdä, koska siihen ei ole resursseja.

“Joka tapauksessa tiedon hierarkia säilyy, RWE-tieto ei tule ohittamaan satunnaistetun tutkimuksen merkitystä, vaan säilyy täydentävänä tietona. Sen rooli voi olla isokin turvallisuus- ja haittavaikutusasioissa, mutta tehon osoittamisessa se toimii tukitietona.”

Yksihaaraiset tapaussarjat mietityttävät

Kiviniemen mukaan etenkin uusissa, harvinaislääkkeinä markkinoille tulevissa sairaalavalmisteissa, tehdään paljon yksihaaraisia kliinisiä tutkimuksia. Ne ovat tutkimuksia, joissa ei ole mukana vertailuhoitoa.

“Tämä ei ole HTA tai market access -näkökulmasta kauhean mukava kehityssuunta. Primäärivertailun puuttuminen tai sen rakentaminen muiden keinojen avulla ei ole tästä näkökulmasta hyvä suuntaus. Laadukas tieto uusista lääkkeistä tarkoittaa usein tarkoituksenmukaista satunnaistettua ja kontrolloitua tutkimusta. Taloudellisen arvioinnin osalta taas tarvitaan kunnollista tai luotettavaan, robustiin kliiniseen datan perustuvaa mallintamista”, Kiviniemi sanoo.

Kiviniemi kertoo, että Euroopan lääkevirasto näyttää muuttaneen linjaansa suhtautumisessa yksihaaraiseen tapaussarjaan.  Noin 10 vuotta sitten oli hyvin harvinaista, että lääkevalmiste sai yksihaaraisella tapaussarjalla myyntiluvan, mutta nyt se on yleistynyt.

“Yksihaaraisen tapaussarjan käyttäminen tehon osoittamiseksi on mahdollista, mutta kun mennään vaikutuksen suuruuden tai vertailevan vaikuttavuuden osoittamiseen, se on vaikeaa.”

Ennakoitavuus ja kattavuus haasteina

Nykyisen suomalaisen sairaalalääkkeiden arvioinnin ja käyttöönoton prosessin haasteiksi Kiviniemi nimeää puutteet ennakoitavuudessa ja kattavuudessa. Niiden syynä on arviointiresurssien rajallisuus eli käytännössä Fimean arviointeja tekevien ihmisten määrä.

“Prosessi on toimiva, kunhan siihen päätyy, mutta lääkeyrityksille ei ole välttämättä ihan selvää, mikä lääke päätyy prosessiin. Siirtyminen hakemusmenettelyyn sairaalalääkepuolella olisi yksi ratkaisu haasteisiin.”

Kiviniemen mielestä optimaalista olisi, että olisi yksi kanava, jossa lääkkeet ovat arvioinnissa. Se kuitenkin vaatisi, että arviointiresurssia pitäisi olla huomattavasti enemmän.

“Fimea tekee nyt noin 10-12 arviointia vuodessa. Määrä pitäisi jokseenkin tuplata, jotta kaikki uudet sairaalalääkkeet ja oleelliset indikaation laajennukset pääsisivät arviointiin. Meidän on nykyisin tehtävä aihevalinnassa priorisointia. Viranomaiset miettivät sairaalalääkkeiden arvioinnin kehittämistä paljon ja sen on asia, johon halutaan kehitystä ja parannusta.”